A proposito di tecnologia M-RNA e terapie geniche

Un breve aggiornamento sul tema delle terapie geniche (o genetiche) ed in particolare di quelle basate su RNA messaggero (m-RNA).

Il motivo di questo articolo è legato al fatto che c’è qualcuno che ritiene che le terapie genetiche non siano “così sperimentali” perché si usano da qualche anno in oncologia. Perché l’ha letto su qualche giornale o l’ha saputo da una persona che sa.

Le terapie geniche sono un campo innovativo della farmacologia (estremamente recente ma con potenziale promettente) relegato al contrasto di malattie gravissime. Il loro campo di utilizzo sino ad oggi è stato quasi esclusivamente quello di test clinici su malati oncologici terminali, per ovvi motivi.

Che mi risulti, l’unico farmaco genico approvato (nel 2019) è il Zolgensma della Novartis, che prevede una singola somministrazione ai bambini malati di atrofia muscolare spinale, una gravissima malattia che determina una morte precocissima. Tale farmaco permette di prolungare di qualche anno la vita di tali bambini, per i quali parlare di rischi di lungo termine è sostanzialmente fuori luogo. Ciò ribadisce il territorio “limite” di una tecnologia che è tuttora sperimentale.

Il Zolgensma, per inciso, costa oltre 2 milioni di dollari a singola somministrazione; il motivo di tale prezzo? Non è il costo di produzione come magari potreste pensare; per darvi un riferimento, il prezzo dei vaccini Covid m-RNA in Europa varia tra i 13,5€ e i 17,5€. Il prezzo del farmaco suddetto non è legato al costo di produzione ma al numero di anni di sopravvivenza che esso “dona” al bambino. La vita non ha prezzo? Beh, per le aziende farmaceutiche la vita di una persona il prezzo ce l’ha e come.

Ciò premesso, spendo qualche parola più specifica sul tema della tecnologia m-RNA. E lo faccio non con le mie parole ma con le parole di MODERNA .

Nessun farmaco è stato approvato finora in questa nuova potenziale categoria di medicine, e potrebbe non esserlo mai, sia prodotto da noi che da altri. Lo sviluppo di farmaci mRNA richiede notevoli sforzi clinici e rischi regolamentari dovuti alla natura innovativa e senza precedenti di questa categoria di medicine.

ed ancora

Nessun farmaco mRNA è stato approvato sino ad oggi dalla FDA o da altri enti di regolamentazione.

FDA sta per Food an Drugs Administration, l’ente che regolamenta la messa in circolazione di cibi e farmaci negli USA.

Questo ed altro è riportato (a pagina 19) nel prospetto informativo sui rischi d’investimento che MODERNA ha depositato alla SEC quando ha avviato la proposta pubblica d’acquisto per quotarsi al NASDAQ (listino tecnologico della borsa azionaria statunitense).

Potete trovare il documento qui.

Di quando è questo documento? E’ datato al 4 Dicembre 2018.

Quindi possiamo tranquillamente dire che, a meno che l’industria farmaco-genetica non si sia scatenata durante il 2019, prima dei vaccini COVID nessun farmaco m-RNA è stato mai approvato è che il loro utilizzo è stato limitato al puro ambito di test clinico.

Spero questo metta la pietra tombale sulla questione “ah, ma i farmaci m-RNA si usano da tempo in ambito oncologico“.

Un caro saluto.